[Informe de investigación] El tamaño del mercado de tratamiento de enfermedades raras fue de 193,52 millones de dólares en 2022 y se espera que alcance los 496,06 millones de dólares en 2030; se estima que registrará una CAGR del 11,70% entre 2022 y 2030.
Perspectivas y visión del analista:
Alrededor de 7000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas en los Estados Unidos y ponen en peligro la vida. El tratamiento, como el desarrollo de fármacos, productos biológicos y dispositivos en enfermedades raras, es un desafío, como la biología compleja y la falta de comprensión de la historia natural de muchas enfermedades raras: la creciente prevalencia de trastornos de enfermedades raras y una población inherentemente pequeña de pacientes con una enfermedad rara. La FDA de EE. UU. ha aprobado cientos de medicamentos para enfermedades raras, pero la mayoría de las enfermedades raras no cuentan con tratamientos aprobados por la FDA.
Impulsores y limitaciones del crecimiento:
Prevalencia creciente de enfermedades raras
Según la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos, una enfermedad rara afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos y según el artículo de Cheisi Global Rare Disease en 2022, la carga de Las enfermedades raras son aproximadamente 10 veces mayores que las enfermedades del mercado masivo por paciente por año (PPPY). Además, la Comisión Europea de Salud Pública afirma que la enfermedad no afectó a más de una persona en el año 2000 en la Unión Europea. Las enfermedades raras también afectan a menos de cinco personas de cada 10.000 en Canadá. De manera similar, según la actualización de febrero de 2022 de rarediseaseday.org, alrededor de 300 millones de personas viven con enfermedades raras, lo cual es una cifra alta. Por lo tanto, se prevé que aumentará la demanda de soluciones de tratamiento efectivas y avanzadas para enfermedades raras debido a la elevada carga y la creciente concienciación. Se espera que esto impulse el crecimiento en el mercado estudiado durante el período de pronóstico. La creciente demanda de tratamiento de enfermedades raras se ha disparado debido al uso de diversos canales de distribución para el tratamiento de enfermedades raras, como farmacias en línea, farmacias especializadas y farmacias hospitalarias.
Además, factores como el aumento en el número de casos de enfermedades raras y las iniciativas que favorecen la vacunación, junto con terapias y medicamentos novedosos, y un aumento en el número de lanzamientos y lanzamientos de nuevos medicamentos Las políticas gubernamentales favorables están impulsando el crecimiento general del mercado.
El creciente número de aprobaciones de medicamentos impulsará el crecimiento del mercado de tratamiento de enfermedades raras
Según Pharmaceutical Research and Fabricantes de Estados Unidos, en 2021, alrededor de 791 posibles medicamentos huérfanos para enfermedades raras se encontraban en ensayos clínicos. Entre todos los medicamentos clínicos huérfanos, 168 fueron para cánceres raros, 120 para cánceres sanguíneos raros, 56 para trastornos neurológicos, 192 para trastornos genéticos, 54 para trastornos sanguíneos, 51 para enfermedades autoinmunes y 36 para enfermedades infecciosas. El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) aprobó alrededor de 26 nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de esta enfermedad rara en 2021. Algunos de los productos aprobados fueron Amondys 4, Bylvay, Welireg, Lumakras, Scemblix, Welireg, Cytalux, Besremi. , Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazol y Zynlonta, entre otros. Por lo tanto, se prevé que el aumento de la aprobación de medicamentos para enfermedades raras y el lanzamiento de nuevos medicamentos huérfanos impulsen el crecimiento de la industria.
Perspectivas estratégicas
Segmentación y alcance del informe:
El mercado de tratamiento de enfermedades raras, por método, se segmenta en vías de administración (ROA). , es decir, orales, inyectables y otros. El segmento de inyectables dominó el mercado en 2022. El mercado también está segmentado por tipo de fármaco, es decir, biológicos, moléculas pequeñas y biosimilares. El segmento de productos biológicos tuvo la mayor participación de mercado en 2022. Se prevé que el segmento registre la CAGR más alta de 2022 a 2030, ya que el segmento ha ganado popularidad debido a su eficacia en comparación con otros productos. El creciente avance de la biotecnología y la investigación y el desarrollo ha facilitado el desarrollo de nuevos productos biológicos. El mercado de tratamiento de enfermedades raras, por área terapéutica, se segmenta en oncología, afecciones neurológicas, afecciones cardiovasculares, afecciones musculoesqueléticas, enfermedades infecciosas y otras. El segmento de oncología tuvo la mayor participación de mercado en 2022 y se prevé que registre la CAGR más alta durante 2022-2030. El predominio de este segmento se puede atribuir a la alta prevalencia y tasa de recurrencia de indicaciones raras de cáncer. El mercado de tratamiento de enfermedades raras, por canal de distribución, se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias en línea y farmacias especializadas. El segmento de farmacias especializadas tuvo la mayor participación de mercado en 2022; sin embargo, se prevé que la farmacia en línea registre la CAGR más alta durante 2022-2030. Un número cada vez mayor de farmacias hospitalarias en todo el mundo y la llegada de farmacias en línea debido a su facilidad de uso están impulsando el crecimiento del segmento.
El mercado de tratamiento de enfermedades raras, según la geografía, está segmentado en América del Norte (Estados Unidos, Canadá y México), Europa (Alemania, Francia, Italia, Reino Unido, Rusia y el resto de Europa), Asia Pacífico (Australia, China, Japón, India, Corea del Sur y el resto). de Asia Pacífico), Medio Oriente y Asia. África (Sudáfrica, Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos y el resto de Medio Oriente y África) y América del Sur y Central (Brasil, México y el resto de SCAM).
Análisis segmentario:
El mercado de tratamiento de enfermedades raras, por tipo de fármaco, está segmentado en productos biológicos, moléculas pequeñas, y biosimilares. El segmento de productos biológicos tuvo la mayor participación de mercado en 2022. Se prevé que el segmento registre la CAGR más alta de 2022 a 2030. El creciente avance de las empresas biotecnológicas ha facilitado el desarrollo de nuevos productos biológicos: alta especificidad objetivo y potencial de los medicamentos biológicos que transforman los raros. mercado de tratamiento de enfermedades. Por ejemplo, en 2019, la FDA de EE. UU. aprobó Zolgensma, que es una terapia genética utilizada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Además, se prevé que el creciente número de vencimientos de patentes de productos biológicos huérfanos allane el camino para nuevas empresas, lo que conducirá a una reducción en el precio de los medicamentos que se utilizan para el tratamiento de diversas enfermedades raras, impulsando así el crecimiento general del segmento.
Mercado de tratamiento de enfermedades raras, por ROA- 2022 y 2030
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El mercado de tratamientos de enfermedades raras, por vía de administración (ROA), se segmenta en orales, inyectables y otros. El segmento de inyectables tuvo la mayor participación de mercado en 2022 y se prevé que registre la CAGR más alta durante 2022-2030. Esto puede atribuirse al creciente número de empresas involucradas en el nuevo lanzamiento de nuevos inyectables para el tratamiento de enfermedades raras. Por ejemplo, en febrero de 2021, la FDA de EE. UU. aprobó el medicamento de Sarepta Therapeutics. AMONDYS 45 (inyección de casimersen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El segmento oral siguió al segmento inyectable. Los principales gigantes del mercado también participan en la innovación de nuevos productos. Por ejemplo, en julio de 2022, Pfizer Inc. recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para Xalkori (crizotinib) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con tumor miofibroblástico inflamatorio (IMT) ALK positivo. El fármaco se administra por vía oral en una dosis de 250 mg hasta la progresión de la enfermedad. se detiene.
Análisis regional:
Según la geografía, el mercado global de tratamiento de enfermedades raras está segmentado en cinco regiones clave: América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Sur y África. Centroamérica y Medio Oriente y Asia. África. En 2022, América del Norte tenía la mayor participación del tamaño del mercado mundial de tratamiento de enfermedades raras. Se estima que Asia Pacífico registrará la CAGR más alta de 2022 a 2030. El mercado de tratamiento de enfermedades raras de América del Norte ha experimentado un crecimiento sustancial en los últimos años debido al aumento de la población obesa que se somete a tratamiento de enfermedades raras y a la prevalencia de enfermedades raras en el norte. América y los avances en el tratamiento de enfermedades raras. América del Norte representó la mayor parte del mercado mundial de tratamiento de enfermedades raras en 2022. El mercado norteamericano de tratamiento de enfermedades raras ha experimentado un crecimiento sustancial en los últimos años debido a la creciente carga de enfermedades raras. Asia Pacífico representó la región de más rápido crecimiento en el mercado mundial de tratamiento de enfermedades raras. El crecimiento se atribuye a varios factores, impulsados por el alto potencial del tratamiento de enfermedades raras en mercados emergentes y sin explotar debido a la disponibilidad de un aumento de las necesidades de atención médica no satisfechas, la creciente prevalencia de enfermedades raras y la demanda de tratamiento de enfermedades raras.
Además, las economías emergentes en el mercado de enfermedades raras se están desarrollando a un ritmo significativo debido a un aumento en la demanda de servicios de salud mejorados, inversiones significativas para mejorar la infraestructura de atención médica y el desarrollo de innovaciones en el sector de la salud. industria. La demanda de tratamiento de enfermedades raras no sólo se limita a los países emergentes sino que también se observa en los países en desarrollo. Factores como la contribución de las empresas en el mercado de tratamiento de enfermedades raras impulsan aún más el crecimiento del mercado de tratamiento de enfermedades raras. Por ejemplo, en octubre de 2021, AstraZeneca recibió la designación de medicamento huérfano para Tezepelumab de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica (EoE). Los productos pueden aumentar el cumplimiento del paciente, lo que lleva a ampliar la base de consumidores y aumentar los ingresos del mercado.
Desarrollos de la industria y oportunidades futuras:
A continuación se enumeran varias iniciativas adoptadas por actores clave que operan en el mercado mundial de tratamiento de enfermedades raras:
- En agosto de 2021, Zevra Therapeutics compró Acer para catapultarse a un ecosistema comercial de enfermedades raras por 91 millones de dólares.
- En 2020, Orphan Technologies adquirió la empresa de biotecnología estadounidense Retrophin Inc. por 90 millones de dólares. . Este acuerdo incluye OT-58, un nuevo tratamiento de reemplazo de enzimas. La empresa se encuentra en ensayos de fase 1/2 para tratar la homocistinuria clásica.
- En octubre de 2019, UCB y Ra Pharmaceuticals Inc. celebraron un acuerdo de fusión en virtud del cual UCB adquirió Ra Pharma para mejorar opciones de tratamiento para personas que viven con miastenia gravis y otras enfermedades raras.
- En julio de 2023, Alexion, AstraZeneca Rare Disease firmó un acuerdo de licencia y compra definitivo para una cartera de programas preclínicos de terapia génica y tecnologías habilitadoras de Pfizer Inc. El acuerdo se llevó a cabo para avanzar en medicamentos genómicos de próxima generación con la adición de activos en desarrollo complementarios y tecnologías innovadoras. La adquisición tuvo un valor de 13.300 millones de dólares y también fortaleció la cartera de productos de enfermedades raras de la empresa al ofrecer una gran oportunidad de crecimiento para el mercado.
Panorama competitivo y empresas clave :
F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc. y Bristol Myers Squibb se proporcionan en este informe. Hay algunos actores importantes en el mercado, como F-Hoffmann La Roche Ltd., Novartis AG y Bayer AG, que son algunas empresas clave que operan en el mercado del tratamiento de enfermedades raras. Estas empresas adoptan estrategias de innovación de productos en el mercado de tratamiento de enfermedades raras para satisfacer las demandas cambiantes de los clientes, lo que les permite mantener su marca.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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to segments covered.
Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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to country scope.
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Pfizer, Inc.
- PTC Therapeutics
- Novartis AG
- Takeda Pharmaceutical Company
- Bayer AG
- AbbVie Inc.
- Merck & Co. Inc.
- Bristol Myers Squibb
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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