Rapporto sulla crescita del mercato del trattamento delle malattie rare e prospettive future 2031

[Rapporto di ricerca] La dimensione del mercato del trattamento delle malattie rare era di 193,52 milioni di dollari nel 2022 e si prevede che raggiungerà i 496,06 milioni di dollari entro il 2030; si stima registrerà un CAGR dell'11,70% dal 2022 al 2030.

Approfondimenti e vista degli analisti:

Circa 7000 malattie rare colpiscono più di 30 milioni di persone negli Stati Uniti e sono pericolose per la vita. Il trattamento come lo sviluppo di farmaci, farmaci biologici e dispositivi per le malattie rare è impegnativo, come la biologia complessa e la mancanza di comprensione della storia naturale di molte malattie rare, la crescente prevalenza di malattie rare e una popolazione intrinsecamente piccola di pazienti con un malattia rara. La FDA statunitense ha approvato centinaia di farmaci per le malattie rare, ma la maggior parte delle malattie rare non dispone di trattamenti approvati dalla FDA.

Fattori e limiti della crescita:

Aumento della prevalenza delle malattie rare

Secondo la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, una malattia rara colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e secondo l'articolo Cheisi Global Rare Disease del 2022, il peso della malattie rare è circa 10 volte superiore rispetto alle malattie del mercato di massa per paziente all’anno (PPPY). Inoltre, la Commissione Europea per la Salute Pubblica afferma che la malattia non ha colpito più di una persona su 2000 nell’Unione Europea. Anche in Canada le malattie rare colpiscono meno di cinque persone su 10.000. Allo stesso modo, secondo l’aggiornamento di febbraio 2022 di rarediseaseday.org, circa 300 milioni di persone vivono con malattie rare, una cifra elevata. Pertanto, si prevede che la domanda di soluzioni terapeutiche efficaci e avanzate per le malattie rare aumenterà a causa dell’elevato onere e della crescente consapevolezza. Si prevede che ciò alimenterà la crescita del mercato studiato nel periodo di previsione. La crescente domanda per il trattamento delle malattie rare è aumentata a causa dell’utilizzo di vari canali di distribuzione per il trattamento delle malattie rare, come farmacie online, farmacie specializzate e farmacie ospedaliere.

Inoltre, fattori come l'aumento del numero di casi di malattie rare e le iniziative a favore delle vaccinazioni, insieme a nuove terapie e farmaci, e un aumento del numero di nuovi lanci di farmaci e le politiche governative favorevoli stanno stimolando la crescita complessiva del mercato.

Un numero crescente di approvazioni di farmaci favorirà la crescita del mercato del trattamento delle malattie rare

Secondo la ricerca farmaceutica e Produttori americani, nel 2021, circa 791 potenziali farmaci candidati orfani per le malattie rare erano sottoposti a studi clinici. Tra tutti i farmaci orfani clinici, 168 riguardavano tumori rari, 120 tumori rari del sangue, 56 disturbi neurologici, 192 disturbi genetici, 54 disturbi del sangue, 51 malattie autoimmuni e 36 malattie infettive. Nel 2021, il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) ha approvato circa 26 nuovi farmaci orfani per il trattamento della malattia rara. Alcuni dei prodotti approvati erano Amondys 4, Bylvay, Welireg, Lumakras, Scemblix, Welireg, Cytalux, Besremi , Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazolo e Zynlonta, tra gli altri. Pertanto, si prevede che la crescente approvazione di farmaci per le malattie rare e il lancio di nuovi farmaci orfani stimoleranno la crescita del settore.

Approfondimenti strategici

Segmentazione e ambito del rapporto:

Il mercato del trattamento delle malattie rare, in base al metodo, è segmentato in vie di somministrazione (ROA) , cioè orale, iniettabili e altri. Il segmento degli iniettabili ha dominato il mercato nel 2022. Il mercato è anche segmentato per tipo di farmaco, ovvero prodotti biologici, piccole molecole e biosimilari. Il segmento dei prodotti biologici ha detenuto la quota di mercato maggiore nel 2022. Si prevede che il segmento registrerà il CAGR più elevato dal 2022 al 2030 poiché ha guadagnato popolarità in base alla sua efficacia rispetto ad altri prodotti. Il crescente progresso nella biotecnologia e nella ricerca e sviluppo ha facilitato lo sviluppo di nuovi prodotti biologici. Il mercato del trattamento delle malattie rare, per area terapeutica, è segmentato in oncologia, condizioni neurologiche, condizioni cardiovascolari, condizioni muscoloscheletriche, malattie infettive e altri. Il segmento oncologico deteneva la quota di mercato maggiore nel 2022 e si prevede che registrerà il CAGR più elevato nel periodo 2022-2030. La predominanza di questo segmento può essere attribuita all’elevata prevalenza e al tasso di recidiva delle indicazioni di cancro raro. Il mercato del trattamento delle malattie rare, per canale di distribuzione, è segmentato in farmacie ospedaliere, farmacie online e farmacie specializzate. Il segmento delle farmacie specializzate deteneva la quota di mercato maggiore nel 2022; tuttavia, si prevede che la farmacia online registrerà il CAGR più elevato nel periodo 2022-2030. Un numero crescente di farmacie ospedaliere a livello globale e l'avvento delle farmacie online grazie alla loro facilità d'uso stanno stimolando la crescita del segmento.

Il mercato del trattamento delle malattie rare, in base alla geografia, è segmentato in Nord America (Stati Uniti, Canada e Messico), Europa (Germania, Francia, Italia, Regno Unito, Russia e resto d'Europa), Asia Pacifico (Australia, Cina, Giappone, India, Corea del Sud e il resto dell'Asia Pacifico), Medio Oriente e Africa (Sudafrica, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e resto del Medio Oriente e dell'Africa) e America centrale e meridionale (Brasile, Messico e il resto del sistema SCAM).

Analisi segmentale:

Il mercato del trattamento delle malattie rare, per tipo di farmaco, è segmentato in farmaci biologici, piccole molecole, e biosimilari. Il segmento dei farmaci biologici ha detenuto la quota di mercato maggiore nel 2022. Si prevede che il segmento registrerà il CAGR più elevato dal 2022 al 2030. Il crescente progresso delle aziende biotecnologiche ha facilitato lo sviluppo di nuovi farmaci biologici: elevata specificità target e potenziale dei farmaci biologici che trasformano i rari farmaci biologici mercato della cura delle malattie. Ad esempio, nel 2019, la FDA statunitense ha approvato Zolgensma, una terapia genica utilizzata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Inoltre, si prevede che il crescente numero di brevetti in scadenza di farmaci biologici orfani aprirà la strada a nuove aziende, portando a una riduzione del prezzo dei farmaci utilizzati per il trattamento di varie malattie rare, stimolando così la crescita complessiva del segmento.

Mercato del trattamento delle malattie rare, in base al ROA - 2022 e 2030

< /span>

Il mercato del trattamento delle malattie rare, per via di somministrazione (ROA), è segmentato in orale, iniettabile e altri. Il segmento degli iniettabili deteneva la quota di mercato maggiore nel 2022 e si prevede che registrerà il CAGR più elevato nel periodo 2022-2030. Ciò può essere attribuito al crescente numero di aziende coinvolte nel nuovo lancio di nuovi farmaci iniettabili per il trattamento delle malattie rare. Ad esempio, nel febbraio 2021, la FDA statunitense ha approvato l'approvazione di Sarepta Therapeutics’ AMONDYS 45 (casimersen iniezione) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il segmento orale ha seguito il segmento iniettabile. I principali colossi del mercato sono coinvolti anche nell’innovazione di nuovi prodotti. Ad esempio, nel luglio 2022, Pfizer Inc. ha ricevuto l'approvazione della FDA statunitense per Xalkori (crizotinib) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da tumore miofibroblastico infiammatorio (IMT) ALK-positivo. Il farmaco viene fornito per via orale con una dose di 250 mg fino alla progressione della malattia. si ferma.

Analisi regionale:

In base alla geografia, il mercato globale del trattamento delle malattie rare è segmentato in cinque regioni chiave: Nord America, Europa, Asia Pacifico, Sud e Sud America. America Centrale e Medio Oriente e Medio Oriente Africa. Nel 2022, il Nord America deteneva la quota maggiore del mercato globale del trattamento delle malattie rare. Si stima che l'Asia Pacifico registrerà il CAGR più elevato dal 2022 al 2030. Il mercato del trattamento delle malattie rare in Nord America ha registrato una crescita sostanziale negli ultimi anni a causa dell'aumento della popolazione obesa sottoposta a trattamento per le malattie rare e della prevalenza di malattie rare nel Nord America. L’America e i progressi nel trattamento delle malattie rare. Il Nord America rappresentava la quota maggiore del mercato globale del trattamento delle malattie rare nel 2022. Il mercato nordamericano del trattamento delle malattie rare ha registrato una crescita sostanziale negli ultimi anni a causa del crescente peso delle malattie rare. L’Asia Pacifico rappresenta la regione in più rapida crescita del mercato globale del trattamento delle malattie rare. La crescita è attribuita a diversi fattori, guidati dall'elevato potenziale del trattamento delle malattie rare nei mercati non sfruttati ed emergenti grazie alla disponibilità di un aumento dei bisogni sanitari insoddisfatti, alla crescente prevalenza delle malattie rare e alla domanda di trattamenti per le malattie rare.

Inoltre, le economie emergenti nel mercato delle malattie rare si stanno sviluppando a un ritmo significativo a causa di un aumento della domanda di servizi sanitari migliorati, di investimenti significativi nel miglioramento delle infrastrutture sanitarie e dello sviluppo di innovazioni nel settore sanitario. industria. La domanda di trattamenti per le malattie rare non è limitata solo ai paesi emergenti, ma si osserva anche nei paesi in via di sviluppo. Fattori come il contributo delle aziende al mercato del trattamento delle malattie rare guidano ulteriormente la crescita del mercato del trattamento delle malattie rare. Ad esempio, nell’ottobre 2021, AstraZeneca ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per Tezepelumab dalla FDA statunitense per il trattamento dell’esofagite eosinofila (EoE). I prodotti possono aumentare la compliance dei pazienti, portando all'espansione della base di consumatori e all'aumento delle entrate per il mercato.

Sviluppi del settore e opportunità future:

Di seguito sono elencate varie iniziative adottate dai principali attori che operano nel mercato globale del trattamento delle malattie rare:

1. Nell'agosto 2021, Zevra Therapeutics ha acquistato Acer per catapultarsi in un ecosistema commerciale di malattie rare per 91 milioni di dollari.
2. Nel 2020, Orphan Technologies ha acquisito la società biotecnologica americana Retrophin Inc. per 90 milioni di dollari . Questa soluzione include OT-58, un nuovissimo trattamento di sostituzione enzimatica. L'azienda è sottoposta a studi di Fase 1/2 per il trattamento dell'omocistinuria classica.
3. Nell'ottobre 2019, UCB e Ra Pharmaceuticals Inc. hanno stipulato un accordo di fusione in base al quale UCB ha acquisito Ra Pharma per migliorare opzioni terapeutiche per le persone affette da miastenia gravis e altre malattie rare.
4. Nel luglio 2023, Alexion, AstraZeneca Rare Disease ha stipulato un accordo definitivo di acquisto e licenza per un portafoglio di programmi di terapia genica preclinica e tecnologie abilitanti di Pfizer Inc. L'accordo è stato stipulato per promuovere i farmaci genomici di prossima generazione con l'aggiunta di risorse di pipeline complementari e tecnologie innovative. L'acquisizione valeva 13,3 miliardi di dollari e ha inoltre rafforzato il portafoglio di prodotti dell'azienda per le malattie rare offrendo un'elevata opportunità di crescita per il mercato.

Paesaggio competitivo e aziende chiave :

F. Hoffmann-La Roche Ltd., Pfizer, Inc., PTC Therapeutics, Novartis AG, Takeda Pharmaceutical Company, Bayer AG, AbbVie Inc., Merck & Co. Inc. e Bristol Myers Squibb sono forniti in questo rapporto. Ci sono alcuni attori importanti nel mercato, come F-Hoffmann La Roche Ltd., Novartis AG e Bayer AG, che sono alcune aziende chiave che operano nel mercato del trattamento delle malattie rare. Queste aziende adottano strategie di innovazione dei prodotti nel mercato del trattamento delle malattie rare per soddisfare le richieste in evoluzione dei clienti, il che consente loro di mantenere il proprio marchio.