Rapporto sull’analisi delle quote e delle dimensioni del mercato del trattamento dell’anemia falciforme | Previsioni 2030

  • Report Code : TIPRE00030312
  • Category : Pharmaceuticals
  • Status : Published
  • No. of Pages : 245
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[Rapporto di ricerca] Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è stato valutato a 1.160,16 milioni di dollari nel 2022 e si prevede che raggiungerà 4.691,87 milioni di dollari entro il 2030; si stima registrerà un CAGR del 19,1% dal 2022 al 2030.
Approfondimenti di mercato e punto di vista degli analisti:
L'anemia falciforme è un gruppo di malattie che colpiscono l'emoglobina, la molecola che trasporta l'ossigeno nei tessuti e negli organi del corpo . Quando si verifica questa malattia, i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna o mezzaluna e il paziente diventa anemico. L’anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica che può essere trattata con farmaci per gestire i sintomi e cure palliative. Trasfusioni di sangue, trapianti di midollo osseo e farmaci sono tra le opzioni di trattamento più comuni disponibili. Sebbene il trapianto di midollo osseo sia l’unico trattamento potenzialmente curativo, è raccomandato solo per una percentuale limitata di pazienti. Esistono solo due farmaci approvati dalla FDA sul mercato: idrossiurea ed Endari.
Si prevede che le crescenti iniziative da parte di vari governi e organizzazioni private per il trattamento di questa malattia guideranno il mercato del trattamento dell'anemia falciforme nei prossimi anni. Ad esempio, secondo i dati diffusi dall’OMS nell’agosto 2022, alcuni ministri della sanità africani hanno lanciato una campagna per sensibilizzare e rafforzare la prevenzione e la cura per ridurre l’incidenza dell’anemia falciforme, una delle malattie più comuni nella regione, a cui però non viene prestata sufficiente attenzione. La fonte afferma inoltre che più del 66% dei 120 milioni di persone affette da anemia falciforme nel mondo vivono in Africa. Pertanto, l'elevata prevalenza dell'anemia falciforme e le crescenti campagne di sensibilizzazione per il trattamento di questa malattia sono alcuni dei principali fattori trainanti del mercato.
Anche l'aumento della ricerca e dello sviluppo nel campo dell'anemia falciforme potrebbe dare impulso al mercato. Ad esempio, nel maggio 2022, dosi giornaliere multiple di GBT601, la terapia orale sperimentale di Global Blood Therapeutics (GBT) per l’anemia falciforme (SCD), sono state ben tollerate e hanno dimostrato segnali farmacologici ed di efficacia promettenti in sei pazienti in uno studio clinico di Fase I. Pertanto, si prevede che fattori come la crescente prevalenza dell’anemia falciforme, le crescenti campagne di sensibilizzazione e l’aumento delle attività di ricerca e sviluppo stimoleranno la crescita del mercato. Tuttavia, gli elevati costi di trattamento stanno ostacolando la crescita del mercato.
Fattori e sfide della crescita:
Il piano di trattamento per l'anemia falciforme (drepanocitosi) può essere suddiviso in due categorie: mantenimento della salute e trattamento delle complicanze. L'anemia falciforme presenta varianti genotipiche e fenotipiche basate su mutazioni uniche nei geni dell'emoglobina. La prevalenza della malattia è elevata e la sua gravità è in aumento in tutto il mondo. Secondo l'OMS, circa il 5% della popolazione mondiale possiede geni che inibiscono le malattie dell'emoglobina come l'anemia falciforme e la talassemia. Secondo uno studio sull’anemia falciforme pubblicato nella National Library of Medicine, ogni anno più di 300.000 bambini nascono con gravi disturbi dell’emoglobina; inoltre, si prevede che 400.000 neonati avranno l'anemia falciforme entro il 2050. Inoltre, secondo un rapporto pubblicato nel 2023 dall'American Society of Hematology, il numero stimato di persone affette da anemia falciforme negli Stati Uniti è di circa 70.000-100.000. Pertanto, la crescente prevalenza della malaria e dell’anemia falciforme in diverse regioni del mondo stimola la crescita del mercato del trattamento dell’anemia falciforme. Inoltre, i governi di vari paesi in tutto il mondo con un'elevata prevalenza di anemia falciforme stanno implementando varie strategie per eradicare la malattia migliorando l'accesso dei cittadini ai servizi sanitari, comprese le opzioni terapeutiche.
La farmacoterapia del trattamento della anemia falciforme consiste in idrossiurea e alcuni farmaci di marca. L'idrossiurea è considerata un trattamento di prima linea per le malattie ed è raccomandata da molti esperti medici. Tuttavia, vi è una carenza di accessibilità alle opzioni terapeutiche nei paesi in via di sviluppo di tutto il mondo. Secondo l’American Society of Hematology, ogni anno nell’Africa sub-sahariana nascono circa 300.000 bambini affetti da MCI. Nonostante l’aggiunta dell’idrossiurea all’elenco modello dei medicinali essenziali per i bambini da parte dell’OMS, rimane non disponibile in molte regioni in via di sviluppo. Inoltre, il farmaco è considerato molto costoso in Africa. Le trasfusioni di sangue per il trattamento della MCI dipendono anche dalla disponibilità dei donatori; esiste il rischio che uno screening inadeguato porti ad un aumento delle infezioni trasmesse attraverso le trasfusioni di sangue, anche se i donatori sono accessibili. Inoltre, nei paesi africani sono limitati gli operatori sanitari pubblici e privati responsabili del miglioramento delle strutture sanitarie e dell’assistenza ai pazienti affetti da MCI. Pertanto, la mancanza di opzioni di trattamento dell'anemia falciforme sta ostacolando la crescita del mercato del trattamento dell'anemia falciforme.
Approfondimenti strategici
Segmentazione e ambito del rapporto:
Il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è classificato sulla base del trattamento, via di somministrazione e canale di distribuzione. In base al trattamento, il mercato è suddiviso in farmaci generici e originator. Il mercato del trattamento dell’anemia falciforme, per via di somministrazione, è diviso in orale e parenterale. In termini di canale di distribuzione, il mercato del trattamento dell’anemia falciforme è segmentato in gare dirette, farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio, farmacie online e altri. Il mercato del trattamento dell’anemia falciforme, in base alla geografia, è classificato in Nord America (Stati Uniti, Canada e Messico), Europa (Francia, Germania, Italia, Regno Unito, Spagna, Benelux, Austria e resto d’Europa), Asia Pacifico ( Australia, Cina, Giappone, India, Corea del Sud, Malesia, Indonesia e resto dell'Asia Pacifico), Medio Oriente e Africa (Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti, Sud Africa, Kenya, Tanzania, Ruanda, Nigeria, Ghana, Uganda, Angola, Camerun , Senegal, Zambia e resto del Medio Oriente e dell'Africa) e America meridionale e centrale (Brasile, Argentina e resto dell'America meridionale e centrale)
Analisi segmentale:
In base al trattamento, il trattamento dell'anemia falciforme Il mercato è suddiviso in originator e farmaci generici. Nel 2022, il segmento degli originator deteneva una quota maggiore del mercato. Inoltre, si prevede che il segmento registrerà un CAGR più elevato durante il periodo di previsione. In base alla via di somministrazione, il mercato del trattamento dell’anemia falciforme è diviso in orale e parenterale. Nel 2022, il segmento orale deteneva una quota maggiore del mercato. Inoltre, si prevede che il segmento registrerà un CAGR più elevato durante il periodo di previsione. La somministrazione orale di farmaci è la via di somministrazione del farmaco più ideale e adatta in quanto offre elevata compliance del paziente, non invasività, minimi vincoli di sterilità, rapporto costo-efficacia, flessibilità nella progettazione della forma di dosaggio e facilità nel processo di produzione. Vantaggi come la facilità di somministrazione e l’efficienza dei costi a lungo termine sono i principali fattori che alimentano l’adozione dei farmaci orali. I bassi costi di produzione di capsule, compresse e altri farmaci somministrati per via orale stimolano la crescita del mercato del trattamento dell'anemia falciforme.
Per canale di distribuzione, il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è classificato in gare dirette, farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio, farmacie online, e altri. Nel 2022, il segmento delle gare dirette deteneva la quota maggiore del mercato. Tuttavia, si prevede che il segmento delle farmacie online registrerà il CAGR più elevato durante il periodo di previsione. Un'offerta è un'offerta per svolgere compiti specifici o fornire articoli per un importo fisso. Nella prima fase della procedura di gara, agli appaltatori verrà chiesto di presentare offerte sigillate per la costruzione o di offrire servizi o prodotti particolarmente pianificati entro un termine specifico. La procedura di gara elettronica in India è progettata per garantire che il lavoro per il governo o per un cliente specifico venga completato in modo tempestivo. Alcuni luoghi, ad esempio, potrebbero avere norme specifiche sugli appalti che determinano il modo in cui vengono prese le decisioni e quali offerte vengono accettate. Le farmacie online sono una delle farmacie più in via di sviluppo in questa era. In questa modalità di prescrizione, le prescrizioni vengono generate online. I vantaggi delle farmacie online includono prezzi migliori rispetto ai negozi al dettaglio e questo offre transazioni basse, facile disponibilità e migliore conformità dei consumatori. Le farmacie online forniscono medicinali a domicilio e forniscono avvisi medici e sconti sui prodotti farmaceutici autorizzati. Lo sviluppo dei servizi online, l'uso di Internet e la consapevolezza dell'automedicazione con i prodotti da banco sono fattori sostanziali che contribuiscono alla crescita delle vendite delle farmacie online. L'educazione sulle cure primarie e sui farmaci stimolerà lo sviluppo del mercato.
Mercato del trattamento dell'anemia falciforme, per via di somministrazione - 2022 e 2030
Analisi regionale:
In base alla geografia, il mercato del trattamento dell'anemia falciforme è classificato in cinque regioni chiave: Nord America, Europa, Asia Pacifico, America meridionale e centrale, Medio Oriente e Africa. Il mercato del Nord America è stato analizzato concentrandosi principalmente su tre paesi principali: Stati Uniti, Canada e Messico. Il Medio Oriente e l’Africa detenevano la quota maggiore del mercato del trattamento dell’anemia falciforme nel 2022. L’aumento del reddito disponibile, la crescente domanda di nutrizione mirata, la crescente consapevolezza riguardo al trattamento e agli integratori dell’anemia falciforme sono alcuni dei fattori importanti che spingono la crescita del mercato.
Il mercato del trattamento dell’anemia falciforme in Nigeria ha detenuto la quota di mercato maggiore nel 2022 ed è probabile che sarà il mercato in più rapida crescita durante il periodo di previsione. In Nigeria, è stato riportato che i bambini affetti da MCI non frequentano la scuola e ottengono scarsi risultati accademici a causa degli effetti fisici della MCI. Secondo uno studio intitolato "The Burden of Sickle Cell Disease", pubblicato nella National Library of Medicine, l'anemia falciforme colpisce più di 20.000 persone su 1.000.000 nella popolazione nigeriana. Secondo uno studio intitolato "Impact of Sickle Cell Disease on Affected Individuals in Nigeria", pubblicato nella National Library of Medicine, la Nigeria è considerata il paese con il più alto tasso di anemia falciforme nell'Africa sub-sahariana, colpendo il 2-3% dei la popolazione. Secondo l'OMS e il Ministero della Salute nigeriano, il 25% della popolazione totale del paese è portatrice di geni mutati che causano la malattia genetica. Secondo l'articolo "I sostenitori dell'anemia falciforme in Nigeria sollecitano le autorità a prendere una posizione ferma sugli interventi", pubblicato su VOA, si stima che a 100.000 bambini venga diagnosticata la malattia ogni anno, e fino all'80% dei bambini in Nigeria muore prima dei anni di età. 5. Tendenza futura del mercato del trattamento dell'anemia falciforme:
Estensione della pipeline di nuovi farmaci e vaccini
La ricerca e sviluppo di nuovi farmaci è considerata la migliore strategia; di conseguenza, la pipeline di farmaci/vaccini per la SCD sta diventando sempre più solida. I partenariati pubblico-privati stanno accelerando le attività di ricerca relative al trattamento dell'anemia falciforme.
Alcuni farmaci/vaccini per la anemia falciforme che sono in fase di sviluppo clinico sono menzionati nella tabella seguente:
Farmaci/vaccini/composti per l'anemia falciforme Sviluppo clinico
Farmaco
Sviluppatore
Fase della sperimentazione clinica
Inclacumab
Pfizer
Fase III
Voxelotor
Pfizer
Fase III
GBT021601
Pfizer
Fase II
PF-07209326
Pfizer
Fase II
RG6107
Roche
Fase II
GSK4172239D
GSK
Fase I
BEAM –101
Beam Therapeutics
Fase I/II
HGB-206
Bluebird Bio, Inc.
Fase I/II
HGB-210
Bluebird Bio, Inc.< br>Fase III
ALXN1820
Alexion
Fase II
NCT05714969
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Fase 2b
NCT03997760
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Fase I< br>Fonte: sito web aziendale, analisi dei partner di Insight
Pertanto, si prevede che il numero crescente di farmaci/vaccini per la malattia sacrale in fase di sviluppo clinico stimolerà la crescita del mercato in futuro.
Paesaggio competitivo e aziende chiave:
Alcuni dei principali attori che operano nel mercato globale del trattamento dell'anemia falciforme sono Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company , Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited e Apotex. Queste aziende si concentrano sullo sviluppo di nuove tecnologie, sui progressi dei prodotti esistenti e sull'espansione della presenza geografica per soddisfare la crescente domanda dei consumatori in tutto il mondo ed espandere la propria gamma di prodotti in portafogli specializzati. Le aziende che operano nel mercato globale del trattamento dell’anemia falciforme stanno implementando varie strategie inorganiche e organiche. Alcuni di essi sono menzionati di seguito:
Nell'aprile 2023, la FDA statunitense ha offerto a Editas Medicine, Inc. una designazione di farmaco orfano per il suo EDIT-301, che viene utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme.Nell'ottobre 2022, Pfizer Inc. ha completato l'acquisizione di Global Blood Therapeutics, Inc., coinvolta nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per il trattamento della SCD. Nel febbraio 2022, Global Blood Therapeutics Inc. ha ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio per Oxbryta per il trattamento dell'anemia emolitica causata dalla SCD in pazienti adulti e pediatrici (12 anni e oltre) in monoterapia o in combinazione con idrossicarbamide.
Report Coverage
Report Coverage

Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends

Segment Covered
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Regional Scope
Regional Scope

North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America

Country Scope
Country Scope

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to country scope.

Frequently Asked Questions


Which route of administration segment led the sickle cell disease treatment market?

Based on route of administration, the oral segment took the forefront leaders in the worldwide sickle cell disease market by accounting largest share in 2022 and is expected to continue to do so till the forecast period.

Who are the key players in the sickle cell disease treatment market?

Answer: - Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited, and Apotex among others are among the leading companies operating in the sickle cell disease treatment market.

What are the driving factors for the sickle cell disease treatment market across the globe?

Increasing prevalence of sickle cell disease and government and private sector's initiative to raise awareness about sickle cell disease are the most significant factors responsible for the overall market growth.

What is the regional market scenario of the sickle cell disease treatment market?

Sickle cell disease treatment market is segmented by countries comprising of North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, and South & Central America

What is meant by the sickle cell disease treatment market?

Sickle cell disease (SCD) is the most common inherited blood disorder that affects the red blood cells. Treatments for SCD can relieve pain and help prevent complications related with the disease. SCD is identified with a simple blood test. In addition, SCD can be detected while the baby is in the womb. Diagnostic tests such as amniocentesis and chorionic villus sampling are done before the baby is born, which helps to check the chromosomal or genetic abnormalities in the baby. A bone marrow transplant can cure SCD. The transplant needs a donor who’s healthy, genetic match, such as a sibling. However, only about 18% of people with SCD have a compatible donor. In addition, there are complications and risks involved with a transplant.

Which treatment segment held the largest market share in the sickle cell disease treatment market?

The originators segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.

Which distribution channel segment held the largest market share in the sickle cell disease treatment market?

The direct tender segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.

The List of Companies - Sickle Cell Disease Treatment Market

  1. Novartis AG
  2. Pfizer Inc
  3. Emmaus Life Sciences Inc
  4. Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
  5. Bristol-Myers Squibb Company
  6. Siklos
  7. Mylan NV
  8. Taj Pharmaceuticals Limited
  9. Apotex

The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.

  1. Data Collection and Secondary Research:

As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.

Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.

  1. Primary Research:

The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.

For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.

A typical research interview fulfils the following functions:

  • Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
  • Validates and strengthens in-house secondary research findings
  • Develops the analysis team’s expertise and market understanding

Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:

  • Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
  • Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.

Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:

Research Methodology

Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.

  1. Data Analysis:

Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.

  • Macro-Economic Factor Analysis:

We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.

  • Country Level Data:

Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.

  • Company Profile:

The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.

  • Developing Base Number:

Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.

  1. Data Triangulation and Final Review:

The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.

We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.

We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.

Your data will never be shared with third parties, however, we may send you information from time to time about our products that may be of interest to you. By submitting your details, you agree to be contacted by us. You may contact us at any time to opt-out.

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