Perspectivas del mercado y visión de analista:
La anemia de células falciformes es un grupo de enfermedades que afectan la hemoglobina, la molécula que transporta oxígeno a través de los tejidos y órganos del cuerpo. . Cuando se presenta esta enfermedad, los glóbulos rojos toman forma de media luna o media luna y el paciente se vuelve anémico. La anemia de células falciformes (SCD) es un trastorno genético que se puede tratar con medicamentos para controlar los síntomas y cuidados paliativos. Las transfusiones de sangre, los trasplantes de médula ósea y los medicamentos se encuentran entre las opciones de tratamiento más comunes disponibles. Aunque el trasplante de médula ósea es el único tratamiento potencialmente curativo, sólo se recomienda para una proporción limitada de pacientes. Sólo hay dos medicamentos aprobados por la FDA en el mercado: hidroxiurea y Endari.
Se espera que las crecientes iniciativas de varios gobiernos y organizaciones privadas para tratar esta enfermedad impulsen el mercado del tratamiento de la anemia falciforme en los próximos años. Por ejemplo, según datos publicados por la OMS en agosto de 2022, algunos ministros de salud africanos han lanzado una campaña para crear conciencia y fortalecer la prevención y la atención para reducir la incidencia de la anemia falciforme, una de las enfermedades más comunes en la región. al que, sin embargo, no se le presta suficiente atención. La fuente también afirmó que más del 66% de los 120 millones de personas afectadas por la anemia falciforme en todo el mundo viven en África. Por lo tanto, la alta prevalencia de la anemia falciforme y las crecientes campañas de concientización para el tratamiento de esta enfermedad son algunos de los impulsores clave del mercado.
El aumento de la investigación y el desarrollo en el campo de la anemia falciforme también podría impulsar el mercado. Por ejemplo, en mayo de 2022, múltiples dosis diarias de GBT601, la terapia oral experimental de Global Blood Therapeutics (GBT) para la anemia de células falciformes (SCD), fueron bien toleradas y demostraron señales farmacológicas y de eficacia prometedoras en seis pacientes en un ensayo clínico de fase I. Por lo tanto, se espera que factores como la creciente prevalencia de la anemia falciforme, las crecientes campañas de concientización y las crecientes actividades de investigación y desarrollo impulsen el crecimiento del mercado. Sin embargo, los altos costos del tratamiento están obstaculizando el crecimiento del mercado.
Impulsores de crecimiento y desafíos:
El plan de tratamiento para la anemia de células falciformes (SCD) se puede dividir en dos categorías: mantener la salud y tratar las complicaciones. La anemia falciforme tiene variantes genotípicas y fenotípicas que se basan en mutaciones únicas en los genes de la hemoglobina. Existe una alta prevalencia de la enfermedad, así como un aumento de su gravedad en todo el mundo. Según la OMS, aproximadamente el 5% de la población mundial tiene genes que inhiben enfermedades de la hemoglobina como la anemia falciforme y la talasemia. Según un estudio sobre la anemia falciforme publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, cada año nacen más de 300.000 bebés con trastornos graves de la hemoglobina; Además, se espera que 400.000 recién nacidos padezcan anemia de células falciformes para 2050. Además, según un informe publicado en 2023 por la Sociedad Estadounidense de Hematología, el número estimado de personas que padecen anemia falciforme en los EE. UU. es de aproximadamente 70.000 a 100.000. Por lo tanto, la creciente prevalencia de la malaria y la anemia falciforme en diferentes regiones del mundo impulsa el crecimiento del mercado del tratamiento de la anemia falciforme. Además, los gobiernos de varios países de todo el mundo con una alta prevalencia de anemia falciforme están implementando diversas estrategias para erradicar la enfermedad mejorando el acceso de las personas a los servicios de atención médica, incluidas las opciones de tratamiento.
La farmacoterapia del tratamiento de la ECF consiste en hidroxiurea y algunos medicamentos de marca. La hidroxiurea se considera un tratamiento de primera línea para las enfermedades y es recomendada por muchos expertos médicos. Sin embargo, existe una escasez de accesibilidad a las opciones de tratamiento en los países en desarrollo de todo el mundo. Según la Sociedad Estadounidense de Hematología, aproximadamente 300.000 bebés nacen con ECF cada año en el África subsahariana. A pesar de que la OMS añadió la hidroxiurea a la Lista modelo de medicamentos esenciales para niños, sigue sin estar disponible en muchas regiones en desarrollo. Además, el medicamento se considera muy caro en África. Las transfusiones de sangre para tratar la ECF también dependen de la disponibilidad de donantes; existe el riesgo de que una detección inadecuada provoque un aumento de las infecciones transmitidas por transfusiones de sangre, incluso aunque los donantes sean accesibles. Además, en los países africanos hay un número limitado de trabajadores sanitarios públicos y privados responsables de mejorar las instalaciones sanitarias y la atención a los pacientes que padecen ECF. Por lo tanto, la falta de opciones de tratamiento para la anemia falciforme está obstaculizando el crecimiento del mercado de tratamiento de la anemia falciforme.
Perspectivas estratégicas
Segmentación y alcance del informe:
El mercado de tratamiento de la anemia falciforme se clasifica según el tratamiento, vía de administración y canal de distribución. Por tratamiento, el mercado se divide en medicamentos genéricos y originales. El mercado del tratamiento de la anemia falciforme, según la vía de administración, se divide en oral y parenteral. En términos de canal de distribución, el mercado de tratamiento de la anemia falciforme se segmenta en licitación directa, farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea y otros. El mercado del tratamiento de la anemia falciforme, según la geografía, se clasifica en América del Norte (EE. UU., Canadá y México), Europa (Francia, Alemania, Italia, Reino Unido, España, Benelux, Austria y resto de Europa), Asia Pacífico ( Australia, China, Japón, India, Corea del Sur, Malasia, Indonesia y resto de Asia Pacífico), Medio Oriente y África (Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Sudáfrica, Kenia, Tanzania, Ruanda, Nigeria, Ghana, Uganda, Angola, Camerún , Senegal, Zambia y el resto de Medio Oriente y África) y América del Sur y Central (Brasil, Argentina y el resto de América del Sur y Central)
Análisis segmentario:
Según el tratamiento, el tratamiento de la anemia falciforme El mercado se divide en medicamentos originales y genéricos. En 2022, el segmento de originadores tenía una mayor participación del mercado. Además, se espera que el segmento registre una CAGR más alta durante el período de pronóstico. Según la vía de administración, el mercado del tratamiento de la anemia falciforme se divide en oral y parenteral. En 2022, el segmento oral tenía una mayor participación del mercado. Además, se espera que el segmento registre una CAGR más alta durante el período de pronóstico. La administración oral de medicamentos es la vía más ideal y adecuada de administración de medicamentos, ya que ofrece un alto cumplimiento por parte del paciente, no invasividad, menores restricciones de esterilidad, rentabilidad, flexibilidad en el diseño de la forma farmacéutica y facilidad en el proceso de fabricación. Beneficios como la facilidad de administración y la rentabilidad a largo plazo son los principales factores que impulsan la adopción de medicamentos orales. El bajo costo de fabricación de cápsulas, tabletas y otros medicamentos administrados por vía oral impulsa el crecimiento del mercado del tratamiento de la anemia falciforme. Por canal de distribución, el mercado del tratamiento de la anemia falciforme se clasifica en licitación directa, farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea, y otros. En 2022, el segmento de licitación directa ocupó la mayor parte del mercado. Sin embargo, se espera que el segmento de farmacias en línea registre la CAGR más alta durante el período de pronóstico. Una licitación es una oferta para realizar tareas específicas o proporcionar artículos por un monto fijo. En el primer paso de esta licitación, se pedirá a los contratistas que presenten ofertas en sobre cerrado para la construcción o que ofrezcan servicios o productos especialmente planificados dentro de un plazo determinado. El procedimiento de licitación electrónica en la India está diseñado para garantizar que el trabajo para el gobierno o un cliente específico se complete de manera oportuna. Algunos lugares, por ejemplo, pueden tener regulaciones de adquisiciones específicas que dictan la forma en que se toman las decisiones y qué ofertas se aceptan. Las farmacias en línea son una de las farmacias de mayor desarrollo en esta era. En esta modalidad de prescripción, las recetas se generan online. Los beneficios de las farmacias en línea incluyen mejores precios que las tiendas minoristas, lo que ofrece transacciones bajas, fácil disponibilidad y un mejor cumplimiento por parte del consumidor. Las farmacias en línea ofrecen medicamentos a domicilio y brindan alertas médicas y descuentos en productos farmacéuticos autorizados. El desarrollo de los servicios en línea, el uso de Internet y la conciencia sobre la automedicación de productos de venta libre son factores sustanciales que contribuyen al crecimiento de las ventas de farmacias en línea. La educación sobre el tratamiento primario y la medicación estimulará el desarrollo del mercado.
Mercado de tratamiento de la anemia falciforme, por vía de administración: 2022 y 2030
Análisis regional:
Según la geografía, el mercado de tratamiento de la anemia falciforme se clasifica en cinco regiones clave: América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Central y del Sur, y Oriente Medio y África. El mercado de América del Norte se ha analizado centrándose principalmente en tres países principales: Estados Unidos, Canadá y México. Oriente Medio y África tuvieron la mayor participación en el mercado de tratamiento de la anemia falciforme en 2022. El aumento de los ingresos disponibles, la creciente demanda de nutrición específica y la mayor conciencia sobre el tratamiento y los suplementos de la anemia falciforme son algunos de los factores destacados que impulsan el crecimiento del mercado.
El mercado de tratamiento de la anemia falciforme en Nigeria tuvo la mayor cuota de mercado en 2022 y es probable que sea el mercado de más rápido crecimiento durante el período de pronóstico. En Nigeria, se ha informado que los niños con ECF no asisten a la escuela y tienen un rendimiento académico deficiente debido a los efectos físicos de la ECF. Según un estudio titulado "La carga de la anemia falciforme", publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, la anemia falciforme afecta a más de 20.000 de cada 1.000.000 de personas de la población nigeriana. Según un estudio titulado "Impacto de la anemia de células falciformes en las personas afectadas en Nigeria", publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina, Nigeria se considera el país con la tasa más alta de anemia de células falciformes en el África subsahariana y afecta al 2-3% de la población. la población. Según la OMS y el Ministerio de Salud de Nigeria, el 25% de la población total del país son portadores de genes mutados que causan el trastorno genético. Según el artículo "Los defensores de las células falciformes en Nigeria instan a las autoridades a adoptar una postura firme sobre las intervenciones", publicado en la VOA, se estima que 100.000 niños son diagnosticados con la enfermedad cada año, y hasta el 80% de los niños en Nigeria mueren antes de cumplir los 15 años. 5.
Tendencia futura del mercado de tratamiento de la anemia falciforme:
Ampliación de la cartera de nuevos medicamentos y vacunas
La I+D de nuevos medicamentos se considera la mejor estrategia; Como resultado, la cartera de medicamentos y vacunas contra la ECF se está volviendo cada vez más sólida. Las asociaciones público-privadas están acelerando las actividades de investigación relacionadas con el tratamiento de la anemia falciforme.
En la siguiente tabla se mencionan algunos medicamentos/vacunas para la anemia falciforme que se encuentran en desarrollo clínico:
Fármacos/vacunas/compuestos para la anemia falciforme Desarrollo clínico
Fármaco
Desarrollador
Etapa de ensayo clínico
Inclacumab
Pfizer
Fase III
Voxelotor
Pfizer
Fase III
GBT021601
Pfizer
Fase II
PF-07209326
Pfizer
Fase II
RG6107
Roche
Fase II
GSK4172239D
GSK
Fase I
HAGA –101
Beam Therapeutics
Fase I/II
HGB-206
Bluebird Bio, Inc.
Fase I/II
HGB-210
Bluebird Bio, Inc.< br>Fase III
ALXN1820
Alexion
Fase II
NCT05714969
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Fase 2b
NCT03997760
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Fase I< br>Fuente: sitio web de la empresa, análisis de Insight Partners
Por lo tanto, se espera que el creciente número de medicamentos/vacunas contra la ECF que se encuentran en desarrollo clínico impulse el crecimiento del mercado en el futuro.
Panorama competitivo y empresas clave:
Algunos de los actores destacados que operan en el mercado mundial del tratamiento de la anemia falciforme son Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company , Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited y Apotex. Estas empresas se centran en el desarrollo de nuevas tecnologías, avances en productos existentes y la expansión de la huella geográfica para satisfacer la creciente demanda de los consumidores en todo el mundo y ampliar su gama de productos en carteras especializadas. Las empresas que operan en el mercado mundial del tratamiento de la anemia falciforme están implementando diversas estrategias inorgánicas y orgánicas. Algunos de ellos se mencionan a continuación:
En abril de 2023, la FDA de EE. UU. ofreció a Editas Medicine, Inc. una designación de medicamento huérfano para su EDIT-301, que se utiliza para el tratamiento de la anemia falciforme. En octubre de 2022, Pfizer Inc. completó la adquisición de Global Blood Therapeutics, Inc., que participa en el desarrollo y comercialización de medicamentos para tratar la ECF. En febrero de 2022, Global Blood Therapeutics Inc. recibió la aprobación de comercialización de Oxbryta para el tratamiento de la anemia hemolítica causada por la ECF. en pacientes adultos y pediátricos (a partir de 12 años) como monoterapia o en combinación con hidroxicarbamida.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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to country scope.
Frequently Asked Questions
Based on route of administration, the oral segment took the forefront leaders in the worldwide sickle cell disease market by accounting largest share in 2022 and is expected to continue to do so till the forecast period.
Answer: - Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited, and Apotex among others are among the leading companies operating in the sickle cell disease treatment market.
Increasing prevalence of sickle cell disease and government and private sector's initiative to raise awareness about sickle cell disease are the most significant factors responsible for the overall market growth.
Sickle cell disease treatment market is segmented by countries comprising of North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, and South & Central America
Sickle cell disease (SCD) is the most common inherited blood disorder that affects the red blood cells. Treatments for SCD can relieve pain and help prevent complications related with the disease. SCD is identified with a simple blood test. In addition, SCD can be detected while the baby is in the womb. Diagnostic tests such as amniocentesis and chorionic villus sampling are done before the baby is born, which helps to check the chromosomal or genetic abnormalities in the baby. A bone marrow transplant can cure SCD. The transplant needs a donor who’s healthy, genetic match, such as a sibling. However, only about 18% of people with SCD have a compatible donor. In addition, there are complications and risks involved with a transplant.
The originators segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The direct tender segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The List of Companies - Sickle Cell Disease Treatment Market
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Emmaus Life Sciences Inc
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Bristol-Myers Squibb Company
- Siklos
- Mylan NV
- Taj Pharmaceuticals Limited
- Apotex
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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