Perspectives du marché et point de vue des analystes :
La drépanocytose est un groupe de maladies qui affectent l'hémoglobine, la molécule qui transporte l'oxygène dans les tissus et les organes du corps. . Lorsque cette maladie survient, les globules rouges prennent la forme d'un croissant ou d'un croissant et le patient devient anémique. La drépanocytose (SCD) est une maladie génétique qui peut être traitée avec des médicaments pour gérer les symptômes et des soins palliatifs. Les transfusions sanguines, les greffes de moelle osseuse et les médicaments font partie des options de traitement les plus courantes disponibles. Bien que la greffe de moelle osseuse soit le seul traitement potentiellement curatif, elle n’est recommandée que pour une proportion limitée de patients. Il n'existe que deux médicaments approuvés par la FDA sur le marché : l'hydroxyurée et l'Endari.
Les initiatives croissantes de divers gouvernements et organisations privées pour traiter cette maladie devraient stimuler le marché du traitement de la drépanocytose dans les années à venir. Par exemple, selon les données publiées par l'OMS en août 2022, quelques ministres africains de la Santé ont lancé une campagne de sensibilisation et de renforcement de la prévention et des soins afin de réduire l'incidence de la drépanocytose, l'une des maladies les plus courantes dans la région. à laquelle on n'accorde cependant pas suffisamment d'attention. La source a également indiqué que plus de 66 % des 120 millions de personnes touchées par la drépanocytose dans le monde vivent en Afrique. Par conséquent, la forte prévalence de l’anémie falciforme et les campagnes de sensibilisation croissantes au traitement de cette maladie sont quelques-uns des principaux moteurs du marché.
L’augmentation de la recherche et du développement dans le domaine de l’anémie falciforme pourrait également stimuler le marché. Par exemple, en mai 2022, plusieurs doses quotidiennes de GBT601, le traitement oral expérimental de Global Blood Therapeutics (GBT) pour la drépanocytose (SCD), ont été bien tolérées et ont démontré des signaux pharmacologiques et d’efficacité prometteurs chez six patients dans un essai clinique de phase I. Par conséquent, des facteurs tels que la prévalence croissante de l’anémie falciforme, les campagnes de sensibilisation croissantes et l’intensification des activités de recherche et développement devraient stimuler la croissance du marché. Cependant, les coûts de traitement élevés entravent la croissance du marché.
Moteurs de croissance et défis :
Le plan de traitement de la drépanocytose (SCD) peut être divisé en deux catégories : maintenir la santé et traiter les complications. L'anémie falciforme présente des variantes génotypiques et phénotypiques basées sur des mutations uniques dans les gènes de l'hémoglobine. Il existe une forte prévalence de la maladie ainsi qu’une augmentation de sa gravité à travers le monde. Selon l'OMS, environ 5 % de la population mondiale possède des gènes inhibant les maladies de l'hémoglobine telles que la drépanocytose et la thalassémie. Selon une étude sur la drépanocytose publiée dans la National Library of Medicine, plus de 300 000 bébés naissent chaque année avec de graves troubles de l'hémoglobine ; en outre, 400 000 nouveau-nés devraient souffrir de drépanocytose d’ici 2050. En outre, selon un rapport publié en 2023 par l’American Society of Hematology, le nombre estimé de personnes souffrant de drépanocytose aux États-Unis est d’environ 70 000 à 100 000. Ainsi, la prévalence croissante du paludisme et de la drépanocytose dans différentes régions du monde stimule la croissance du marché du traitement de la drépanocytose. En outre, les gouvernements de divers pays du monde où la prévalence de la drépanocytose est élevée déploient diverses stratégies pour éradiquer la maladie en améliorant l'accès de la population aux services de santé, y compris les options de traitement.
La pharmacothérapie du traitement de la drépanocytose consiste à l'hydroxyurée et quelques médicaments de marque. L'hydroxyurée est considérée comme un traitement de première intention contre la maladie et est recommandée par de nombreux experts médicaux. Cependant, il existe un manque d’accessibilité aux options de traitement dans les pays en développement du monde entier. Selon l'American Society of Hematology, environ 300 000 bébés naissent chaque année avec une drépanocytose en Afrique subsaharienne. Malgré l’ajout de l’hydroxyurée à la liste modèle des médicaments essentiels pour enfants par l’OMS, elle reste indisponible dans de nombreuses régions en développement. De plus, ce médicament est considéré comme très cher en Afrique. Les transfusions sanguines pour traiter la drépanocytose dépendent également de la disponibilité des donneurs ; il existe un risque qu’un dépistage inadéquat conduise à une augmentation des infections transmises par transfusion sanguine, même si les donneurs sont accessibles. En outre, il existe peu de professionnels de la santé publics et privés dans les pays africains chargés d’améliorer les établissements de santé et de soigner les patients souffrant de drépanocytose. Ainsi, le manque d'options de traitement de la drépanocytose entrave la croissance du marché du traitement de la drépanocytose.
Aperçus stratégiques
Segmentation et portée du rapport :
Le marché du traitement de la drépanocytose est classé en fonction du traitement, voie d’administration et canal de distribution. Par traitement, le marché est divisé en médicaments génériques et princeps. Le marché du traitement de la drépanocytose, par voie d’administration, est divisé en deux catégories : orale et parentérale. En termes de canal de distribution, le marché du traitement de la drépanocytose est segmenté en appels d’offres directs, pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne et autres. Le marché du traitement de la drépanocytose, en fonction de la géographie, est classé en Amérique du Nord (États-Unis, Canada et Mexique), Europe (France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni, Espagne, Benelux, Autriche et reste de l’Europe), Asie-Pacifique ( Australie, Chine, Japon, Inde, Corée du Sud, Malaisie, Indonésie et reste de l'Asie-Pacifique), Moyen-Orient et Afrique (Arabie saoudite, Émirats arabes unis, Afrique du Sud, Kenya, Tanzanie, Rwanda, Nigeria, Ghana, Ouganda, Angola, Cameroun , Sénégal, Zambie et reste du Moyen-Orient et de l'Afrique) et Amérique du Sud et centrale (Brésil, Argentine et reste de l'Amérique du Sud et centrale)
Analyse segmentaire :
Basé sur le traitement, le traitement de la drépanocytose Le marché est divisé en médicaments princeps et médicaments génériques. En 2022, le segment des initiateurs détenait une part de marché plus importante. En outre, le segment devrait enregistrer un TCAC plus élevé au cours de la période de prévision. En fonction de la voie d’administration, le marché du traitement de la drépanocytose est divisé en deux catégories : voie orale et parentérale. En 2022, le segment oral détenait une part de marché plus importante. En outre, le segment devrait enregistrer un TCAC plus élevé au cours de la période de prévision. L'administration orale de médicaments est la voie d'administration de médicaments la plus idéale et la plus appropriée car elle offre une observance élevée du patient, un caractère non invasif, des contraintes de stérilité moindres, une rentabilité, une flexibilité dans la conception de la forme posologique et une facilité dans le processus de fabrication. Les avantages tels que la facilité d’administration et la rentabilité à long terme sont les principaux facteurs qui alimentent l’adoption des médicaments oraux. Le faible coût de fabrication des gélules, des comprimés et d'autres médicaments administrés par voie orale propulse la croissance du marché du traitement de la drépanocytose.
Par canal de distribution, le marché du traitement de la drépanocytose est classé en appels d'offres directs, pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne, et d'autres. En 2022, le segment des appels d’offres directs détenait la plus grande part du marché. Cependant, le segment des pharmacies en ligne devrait enregistrer le TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision. Un appel d'offres est une offre d'effectuer des tâches spécifiques ou de fournir des articles pour un montant fixe. Lors de la première étape de cette procédure d'appel d'offres, les entrepreneurs seront invités à soumettre des offres cachetées pour la construction ou à proposer des services ou des produits particulièrement prévus dans un délai précis. La procédure d'appel d'offres électronique en Inde est conçue pour garantir que le travail pour le gouvernement ou un client spécifique soit terminé dans les délais. Quelques endroits, par exemple, peuvent avoir des réglementations spécifiques en matière de passation des marchés qui dictent la manière dont les décisions sont prises et quelles offres sont acceptées. Les pharmacies en ligne sont l’une des pharmacies les plus développées à cette époque. Dans ce mode de prescription, les ordonnances sont générées en ligne. Les avantages des pharmacies en ligne incluent de meilleurs prix que les magasins de détail, ce qui offre de faibles transactions, une disponibilité facile et une meilleure conformité des consommateurs. Les pharmacies en ligne fournissent des médicaments à domicile et proposent des alertes médicales et des réductions sur les produits pharmaceutiques agréés. Le développement des services en ligne, l’utilisation d’Internet et la sensibilisation à l’automédication pour les produits en vente libre sont des facteurs importants contribuant à la croissance des ventes de pharmacies en ligne. L'éducation sur le traitement primaire et les médicaments stimulera le développement du marché.
Marché du traitement de la drépanocytose, par voie d'administration – 2022 et 2030
Analyse régionale :
Sur la base de la géographie, le marché du traitement de la drépanocytose est classé en cinq régions clés : Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Amérique du Sud et centrale, Moyen-Orient et Afrique. Le marché nord-américain a été analysé en mettant l’accent sur trois grands pays : les États-Unis, le Canada et le Mexique. Le Moyen-Orient et l’Afrique détenaient la plus grande part du marché du traitement de la drépanocytose en 2022. L’augmentation du revenu disponible, la demande croissante de nutrition ciblée, la sensibilisation croissante au traitement de la drépanocytose et aux suppléments sont quelques-uns des principaux facteurs qui propulsent la croissance du marché.
Le marché du traitement de la drépanocytose au Nigéria détenait la plus grande part de marché en 2022 et devrait être le marché à la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision. Au Nigeria, il a été signalé que les enfants atteints de drépanocytose ne fréquentent pas l'école et obtiennent de mauvais résultats scolaires en raison des effets physiques de la drépanocytose. Selon une étude intitulée « Le fardeau de la drépanocytose », publiée dans la National Library of Medicine, l'anémie falciforme touche plus de 20 000 personnes sur 1 000 000 dans la population nigériane. Selon une étude intitulée « Impact de la drépanocytose sur les individus affectés au Nigeria », publiée dans la National Library of Medicine, le Nigeria est considéré comme le pays ayant le taux d'anémie falciforme le plus élevé d'Afrique subsaharienne, touchant 2 à 3 % de la population. la population. Selon l'OMS et le ministère nigérian de la Santé, 25 % de la population totale du pays est porteuse de gènes mutés à l'origine de la maladie génétique. Selon l'article « Les défenseurs de la drépanocytose au Nigeria exhortent les autorités à prendre une position ferme sur les interventions », publié dans VOA, on estime que 100 000 enfants reçoivent un diagnostic de maladie chaque année, et jusqu'à 80 % des enfants au Nigeria meurent avant l'âge de 18 ans. 5.
Tendance future du marché du traitement de la drépanocytose :
Extension du pipeline de nouveaux médicaments et vaccins
La R&D de nouveaux médicaments est considérée comme la meilleure stratégie ; en conséquence, le pipeline de médicaments/vaccins contre la SCD devient de plus en plus robuste. Les partenariats public-privé accélèrent les activités de recherche liées au traitement de la drépanocytose.
Quelques médicaments/vaccins contre la drépanocytose en cours de développement clinique sont mentionnés dans le tableau ci-dessous :
Médicaments/vaccins/composés contre la drépanocytose en cours de développement clinique. Développement clinique
Développeur de médicament
Stade de l'essai clinique
Inclacumab
Pfizer
Phase III
Voxelotor
Pfizer
Phase III
GBT021601
Pfizer
Phase II
PF-07209326
Pfizer
Phase II
RG6107
Roche
Phase II
GSK4172239D
GSK
Phase I
POUTRE –101
Beam Therapeutics
Phase I/II
HGB-206
Bluebird Bio, Inc.
Phase I/II
HGB-210
Bluebird Bio, Inc.
br>Phase III
ALXN1820
Alexion
Phase II
NCT05714969
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Phase 2b
NCT03997760
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Phase I
br>Source : Site Web de l'entreprise, The Insight Partners Analysis
Par conséquent, le nombre croissant de médicaments/vaccins contre la SCD en cours de développement clinique devrait stimuler la croissance du marché à l'avenir.
Paysage concurrentiel et entreprises clés :
Quelques-uns des principaux acteurs opérant sur le marché mondial du traitement de la drépanocytose sont Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaüs Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company. , Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited et Apotex. Ces sociétés se concentrent sur le développement de nouvelles technologies, les progrès des produits existants et l'expansion de leur empreinte géographique pour répondre à la demande croissante des consommateurs du monde entier et élargir leur gamme de produits dans des portefeuilles spécialisés. Les entreprises opérant sur le marché mondial du traitement de la drépanocytose mettent en œuvre diverses stratégies inorganiques et organiques. Quelques-uns d'entre eux sont mentionnés ci-dessous :
En avril 2023, la FDA américaine a accordé à Editas Medicine, Inc. la désignation de médicament orphelin pour son EDIT-301, utilisé pour le traitement de l'anémie falciforme. En octobre 2022, Pfizer Inc. a finalisé l'acquisition de Global Blood Therapeutics, Inc., qui est impliquée dans le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter la SCD. En février 2022, Global Blood Therapeutics Inc. a reçu l'approbation de commercialisation d'Oxbryta pour le traitement de l'anémie hémolytique causée par la SCD. chez les patients adultes et pédiatriques (12 ans et plus) en monothérapie ou en association avec l'hydroxycarbamide.
Report Coverage
Revenue forecast, Company Analysis, Industry landscape, Growth factors, and Trends
Segment Covered
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Regional Scope
North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, South & Central America
Country Scope
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to country scope.
Frequently Asked Questions
Based on route of administration, the oral segment took the forefront leaders in the worldwide sickle cell disease market by accounting largest share in 2022 and is expected to continue to do so till the forecast period.
Answer: - Novartis AG, Pfizer Inc, Emmaus Life Sciences Inc, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, Siklos, Mylan NV, Taj Pharmaceuticals Limited, and Apotex among others are among the leading companies operating in the sickle cell disease treatment market.
Increasing prevalence of sickle cell disease and government and private sector's initiative to raise awareness about sickle cell disease are the most significant factors responsible for the overall market growth.
Sickle cell disease treatment market is segmented by countries comprising of North America, Europe, Asia Pacific, Middle East & Africa, and South & Central America
Sickle cell disease (SCD) is the most common inherited blood disorder that affects the red blood cells. Treatments for SCD can relieve pain and help prevent complications related with the disease. SCD is identified with a simple blood test. In addition, SCD can be detected while the baby is in the womb. Diagnostic tests such as amniocentesis and chorionic villus sampling are done before the baby is born, which helps to check the chromosomal or genetic abnormalities in the baby. A bone marrow transplant can cure SCD. The transplant needs a donor who’s healthy, genetic match, such as a sibling. However, only about 18% of people with SCD have a compatible donor. In addition, there are complications and risks involved with a transplant.
The originators segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The direct tender segment dominated the sickle cell disease treatment market and accounted for the largest market share in 2022.
The List of Companies - Sickle Cell Disease Treatment Market
- Novartis AG
- Pfizer Inc
- Emmaus Life Sciences Inc
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Bristol-Myers Squibb Company
- Siklos
- Mylan NV
- Taj Pharmaceuticals Limited
- Apotex
The Insight Partners performs research in 4 major stages: Data Collection & Secondary Research, Primary Research, Data Analysis and Data Triangulation & Final Review.
- Data Collection and Secondary Research:
As a market research and consulting firm operating from a decade, we have published and advised several client across the globe. First step for any study will start with an assessment of currently available data and insights from existing reports. Further, historical and current market information is collected from Investor Presentations, Annual Reports, SEC Filings, etc., and other information related to company’s performance and market positioning are gathered from Paid Databases (Factiva, Hoovers, and Reuters) and various other publications available in public domain.
Several associations trade associates, technical forums, institutes, societies and organization are accessed to gain technical as well as market related insights through their publications such as research papers, blogs and press releases related to the studies are referred to get cues about the market. Further, white papers, journals, magazines, and other news articles published in last 3 years are scrutinized and analyzed to understand the current market trends.
- Primary Research:
The primarily interview analysis comprise of data obtained from industry participants interview and answers to survey questions gathered by in-house primary team.
For primary research, interviews are conducted with industry experts/CEOs/Marketing Managers/VPs/Subject Matter Experts from both demand and supply side to get a 360-degree view of the market. The primary team conducts several interviews based on the complexity of the markets to understand the various market trends and dynamics which makes research more credible and precise.
A typical research interview fulfils the following functions:
- Provides first-hand information on the market size, market trends, growth trends, competitive landscape, and outlook
- Validates and strengthens in-house secondary research findings
- Develops the analysis team’s expertise and market understanding
Primary research involves email interactions and telephone interviews for each market, category, segment, and sub-segment across geographies. The participants who typically take part in such a process include, but are not limited to:
- Industry participants: VPs, business development managers, market intelligence managers and national sales managers
- Outside experts: Valuation experts, research analysts and key opinion leaders specializing in the electronics and semiconductor industry.
Below is the breakup of our primary respondents by company, designation, and region:
Once we receive the confirmation from primary research sources or primary respondents, we finalize the base year market estimation and forecast the data as per the macroeconomic and microeconomic factors assessed during data collection.
- Data Analysis:
Once data is validated through both secondary as well as primary respondents, we finalize the market estimations by hypothesis formulation and factor analysis at regional and country level.
- Macro-Economic Factor Analysis:
We analyse macroeconomic indicators such the gross domestic product (GDP), increase in the demand for goods and services across industries, technological advancement, regional economic growth, governmental policies, the influence of COVID-19, PEST analysis, and other aspects. This analysis aids in setting benchmarks for various nations/regions and approximating market splits. Additionally, the general trend of the aforementioned components aid in determining the market's development possibilities.
- Country Level Data:
Various factors that are especially aligned to the country are taken into account to determine the market size for a certain area and country, including the presence of vendors, such as headquarters and offices, the country's GDP, demand patterns, and industry growth. To comprehend the market dynamics for the nation, a number of growth variables, inhibitors, application areas, and current market trends are researched. The aforementioned elements aid in determining the country's overall market's growth potential.
- Company Profile:
The “Table of Contents” is formulated by listing and analyzing more than 25 - 30 companies operating in the market ecosystem across geographies. However, we profile only 10 companies as a standard practice in our syndicate reports. These 10 companies comprise leading, emerging, and regional players. Nonetheless, our analysis is not restricted to the 10 listed companies, we also analyze other companies present in the market to develop a holistic view and understand the prevailing trends. The “Company Profiles” section in the report covers key facts, business description, products & services, financial information, SWOT analysis, and key developments. The financial information presented is extracted from the annual reports and official documents of the publicly listed companies. Upon collecting the information for the sections of respective companies, we verify them via various primary sources and then compile the data in respective company profiles. The company level information helps us in deriving the base number as well as in forecasting the market size.
- Developing Base Number:
Aggregation of sales statistics (2020-2022) and macro-economic factor, and other secondary and primary research insights are utilized to arrive at base number and related market shares for 2022. The data gaps are identified in this step and relevant market data is analyzed, collected from paid primary interviews or databases. On finalizing the base year market size, forecasts are developed on the basis of macro-economic, industry and market growth factors and company level analysis.
- Data Triangulation and Final Review:
The market findings and base year market size calculations are validated from supply as well as demand side. Demand side validations are based on macro-economic factor analysis and benchmarks for respective regions and countries. In case of supply side validations, revenues of major companies are estimated (in case not available) based on industry benchmark, approximate number of employees, product portfolio, and primary interviews revenues are gathered. Further revenue from target product/service segment is assessed to avoid overshooting of market statistics. In case of heavy deviations between supply and demand side values, all thes steps are repeated to achieve synchronization.
We follow an iterative model, wherein we share our research findings with Subject Matter Experts (SME’s) and Key Opinion Leaders (KOLs) until consensus view of the market is not formulated – this model negates any drastic deviation in the opinions of experts. Only validated and universally acceptable research findings are quoted in our reports.
We have important check points that we use to validate our research findings – which we call – data triangulation, where we validate the information, we generate from secondary sources with primary interviews and then we re-validate with our internal data bases and Subject matter experts. This comprehensive model enables us to deliver high quality, reliable data in shortest possible time.
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